Experimentální studie

Experimentální studie jsou studie intervenční (zasahujeme do jejich průběhu), které ověřují platnost hypotézy vyslovené na základě výsledků analytické studie (určitý etiologický vztah, terapeutický účinek, preventivní přístup a pod.).

Jejich podstatou je záměrné ovlivnění studovaných okolností řešitelem.

upravit Experiment

• je to přímá cesta k poznání zákonitostí, tj. příčinných vztahů,
• zkoumá jevy v podmínkách, které si sami určíme či změníme,
• demonstruje, že změna příčiny má za následek i změnu výsledku,
• je zde známý etický problém – k jeho uskutečnění nutný informovaný souhlas,
• účastníci mají právo studii kdykoliv přerušit,
• požadavky, které musí být při experimentální studii splněny:
  • kontrolní soubor,
  • náhodnost výběru členů studovaného a kontrolního souboru,
  • užití slepého pokusu atd.,
• tyto studie můžeme provádět až po úspěšných laboratorních zkouškách (biologických, mikrobiologických, imunologických).

upravit Typy studií

• Klinické kontrolované studie,
  • testují účinnost určitého preventivního nebo terapeutického faktoru – lék, vakcína, léčebný postup na jednotlivcích (většinou pacientech, dobrovolnících),
  • provádějí se v souborech pacientů s určitým onemocněním,
  • mají za cíl prokázat příznivý účinek nového léku či léčebného postupu:

1. stanovení tzv. referenční populace – představuje základní soubor (osoby postižené sledovanou nemocí),

2. určení experimentálního souboru – vybereme ze základního metodou náhodného výběru,

3. osoby z experimentálního souboru náhodně rozdělíme do 2 stejně velkých souborů – pokusného a kontrolního,

4. pokusnému souboru aplikujeme nový lék a kontrolnímu souboru lék dosud běžně užívaný nebo placebo.

• Metoda slepého pokusu
  • je to metoda zabraňující zkreslení (bias) výsledku kontrolované studie, které by mohlo nastat podvědomou subjektivní reakcí lidí (zkoumaný jedinec, ošetřující lékař, hodnotitel) v důsledku toho, že zúčastnění znají plán studie a mohou být podvědomě nakloněni příznivě nebo nepříznivě testovanému faktoru (lék, terapeutický postup),

1. jednoduchý slepý pokus,

• eliminuje individuální zkreslení pacientem – pacient neví, do kterého souboru byl zařazen,
• používá se, pokud nelze z vážných důvodů užít dvojitě slepý pokus,

2. dvojitě slepý pokus,

• používaný nejčastěji,
• pacient ani lékař, který podává zkoumaný lék a odečítá výsledky terapie, nevědí, kdo užívá zkoušený lék a kdo placebo,

3. trojitě slepý pokus,

• nejdokonalejší, pacient, lékař ani hodnotitel nevědí, kdo co užívá,
• postupuje se tak, že zkoumaná látka i placebo se zakódují už při výrobě, kód se zalepí do obálky, která se otevře až po skončení studie a statistickém zhodnocení.

• Terénní kontrolované studie:
  • testují účinnost určitého preventivního, terapeutického faktoru (vakcína, preventivní opatření) na určitém populačním celku,
  • jde nejčastěji o:
    • zkoušku účinnosti nových vakcín,
    • zkoušku nového způsobu aplikace vakcín,
    • ověřování sérokonverze, protektivního efektu,
  • těmto studiím by měly předcházet studie s několika dobrovolníky, tzv. pilotní studie, u nichž by se předběžně ověřily různé dávky a způsoby aplikace zkoušené vakcíny,
  • pokusný a kontrolní soubor tvoří celé populační celky,
    • může jít o počty 100–10 000 pro soubor,
    • kontrolní soubor se od pokusného liší jen v 1 sledovaném znaku, např. v případě testování vakcíny kontrolní soubor neočkujeme vůbec, nebo aplikujeme dosud používanou vakcínu a tuto potom při hodnocení považujeme za standard,
  • proběhne-li kontrolovaná terénní studie úspěšně, můžeme rozhodnout o praktické aplikaci,
  • i potom ovšem pokračujeme ve sledování, které je zaměřeno na komplikace, případně na pozdní následky,
  • výhody:
    • nejobjektivnější studie,
    • možnost ovlivnění expozice,
    • možnost sledování dynamiky,
    • možnost relativně přesného vztahu příčina – výsledek,
  • nevýhody:
    • etické problémy,
    • finanční problémy,
    • časová a organizační náročnost,
  • cílem intervenčních studií, které se zabývají studiem hromadně se vyskytujících nemocí neinfekční etiologie, je obvykle zjistit, zda určitý faktor je v příčinném vztahu k nějaké nemoci,
  • tyto studie jsou založeny na eliminaci tohoto suspektního faktoru v jedné ze sledovaných skupin,
  • známé studie:
    • Studie EPI:
      • zkoumá stravovací zvyklosti lidí,
      • používá metodu 24-hodinového recallu,
      • výhodou je, když si pacienti zapisují taky složení stravy,
      • retrospektivní metody v sobě vždy ukrývají nebezpečenství bias.
    • Studie IARC:
      • zkoumá výskyt kolorektálního karcinomu u vegetariánů – vyskytuje se méně často, ale ne nulově,
      • využívá se trojitě zaslepený pokus.
    • Studie CARET:
      • u tisíce exkuřáků a lidí exponovaných azbestu – zvýšila se úmrtnost na karcinom plic.
    • Studie ATBC (alpha tocoferol beta carotene cancer prevention study):
      • vyšší úmrtnost na nádory,
      • syntetický beta karoten spíše rizikový faktor nežli protektivní.
    • Framinghamská studie:
      • studie začala v roce 1948 tím, že se vytvořila originální kohorta o 5 209 dobrovolnících ve věku od 30 do 62 let z města Framingham, Massachusetts, u kterých se ještě nevyvinuly zjevné symptomy kardiovaskulárních chorob, nebo kteří ještě neprodělali srdeční infarkt či cévní mozkovou příhodu.
      • v této době se ke kohortě přidala :
        • „Offspring Cohort“ v roce 1971,
        • „the Omni Cohort“ v roce 1994,
        • „Third Generation Cohort“ v roce 2002,
        • „New Offspring Spouse Cohort“ v roce 2003,
        • „Second Generation Omni Cohort“ v roce 2003,
      • časem vývoj zdravotního stavu ve Framinghamské populaci vedl k identifikaci hlavních rizikových faktorů pro výskyt kardiovaskulárních chorob, jimiž jsou:
        • krevní tlak,
        • hladina triglyceridů a cholesterolu v krvi,
        • věk, pohlaví a psychosociální faktory,
      • kromě toho, ostatní fyziologické podmínky, jako například demence, byly a jsou vyšetřovány,
      • taky jsou studovány vztahy mezi genotypem a fenotypem z hlediska kardiovaskulární problematiky,
• do kategorie experimentální epidemiologie lze zařadit i skupinu tzv. přirozených experimentů:
  • v některých situacích je možno pozorovat a studovat výskyt nemoci v takových přirozených podmínkách, které se velice blíží podmíněné při plánované kontrolované studii (podmínkám uměle vytvořeným),
  • př. sledování nemocnosti po instalaci odlučovače popílku nebo sledování výskytu leukemie v Hirošimě po výbuchu atomové bomby.